>>>Wat zijn weesgeneesmiddelen?

Wat zijn weesgeneesmiddelen?

Weesgeneesmiddelen (internationale term ‘orphan (=wees) drugs’) zijn geneesmiddelen bestemd voor het vaststellen, voorkomen of behandelen van zeldzame aandoeningen. Een overzicht van weesgeneesmiddelen die in Europa op de markt zijn  is te vinden op de website van Orphanet (List of orphan drugs). Deze weesgeneesmiddelen hebben een handelsvergunning gekregen.

Europese Wet- en regelgeving om ontwikkeling van weesgeneesmiddelen te bevorderen

Sinds 2000 is er in Europa specifieke wet- en regelgeving voor weesgeneesmiddelen om de ontwikkeling te stimuleren (Verordening (EG) nr.141/2000 van het Europees Parlement en de Raad van 16 december 1999 inzake weesgeneesmiddelen). Met de invoering hiervan mag een geneesmiddel met de status ‘weesgeneesmiddel’, rekenen op de volgende stimulerende maatregelen:

  • Organisaties die weesgeneesmiddelen ontwikkelen komen in aanmerking voor programma’s van de EU ter ondersteuning van onderzoek en ontwikkeling. Een aanwijzing tot weesgeneesmiddel is soms een voorwaarde om bijvoorbeeld een subsidie te kunnen ontvangen.
  • Na verlening van de handelsvergunning hebben weesgeneesmiddelen een marktexclusiviteit gedurende maximaal 10 jaar. Dit betekent dat er in die periode geen andere middelen voor deze ziekte op de markt mogen komen. Meer informatie hierover is te vinden in een speciaal vraag en antwoorddocument van de EMA dat ter gelegenheid van de internationale zeldzame ziektendag 2018 is opgesteld. Dit document hebben we voor u in het Nederlands vertaald en is hier te vinden.
  • Producenten van weesgeneesmiddelen mogen tegen verlaagd tarief gebruik maken van de centrale registratieprocedure van de European Medicines Agency (EMA). Hierdoor wordt in één keer een handelsvergunning voor alle Europese lidstaten verleend. Ook geeft de EMA geeft tegen verlaagd tarief wetenschappelijk advies ter optimalisering van de onderzoeksprotocollen en de opstelling van het registratiedossier.

Wat doet het Committee on Orphan Medicinal Products (COMP)?

In Europa adviseert het Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) van de European Medicines Agency (EMA) over het al dan niet toekennen van de status weesgeneesmiddel. Criteria om de status weesgeneesmiddel  te krijgen zijn:

  • de aandoening moet bij minder dan 5 op de 10.000 personen in de Europese Gemeenschap  voorkomen. 
  • de aandoening is levensbedreigend of chronisch invaliderend.
  • Als er al andere geregistreerde weesgeneesmiddelen zijn, moet een nieuwe weesgeneesmiddel een significant benefit (therapeutische meerwaarde) hebben ten opzichte  van deze bestaande en registreerde middelen.