De vergoeding uit het basispakket

Na Europese registratie van het weesgeneesmiddel start er een geheel nieuw traject. Dit gebeurt in alle EU-landen afzonderlijk en ieder land heeft hiervoor zijn eigen regels. Nu wordt er gekeken welke plaats dit nieuwe middel kan krijgen in de behandeling van mensen met een zeldzame ziekte. Wat vinden artsen in de expertisecentra ervan? Krijgt het geregistreerde middel een plaats in de richtlijn? Is er überhaupt een behandelrichtlijn of nog beter een kwaliteitsstandaard? Wat wordt de prijs van dit geneesmiddel? Kunt u het thuis gebruiken of moet het in het ziekenhuis toegediend worden? Allerlei vragen die door tal van organisaties bekeken gaan worden. Een belangrijke instantie wat betreft vergoeding van het geneesmiddel is het Zorginstituut Nederland, dat onder andere pakketbeheer als taak heeft.

Welke kostbare geneesmiddelen worden verwacht? De Horizonscan Geneesmiddelen

De horizonscangeneesmiddelen geeft een overzicht van alle innovatieve geneesmiddelen die op de markt verwacht worden binnen nu en 2 jaar. Welke weesgeneesmiddelen zitten er nog in de pijplijn? Welke producten zijn er in ontwikkeling? In welke fase van het onderzoek zitten de producten? De scan wordt gemaakt onder regie van ZINL (Zorginstituut Nederland). Het Zorginstituut is de instantie die de minister adviseert over de inhoud van het basispakket. Samenwerking tussen overheid, zorgverzekeraars, zorgprofessionals, koepelorganisaties en PO’s bij het opstellen van de Horizonscan zorgt ervoor dat er in Nederland van één Horizonscan gebruik gemaakt kan worden voor onder meer de plaatsbepaling in het totale behandelaanbod, het voorbereiden van de inkoop bij de farmaceutische industrie en contractonderhandelingen tussen zorgverzekeraars en ziekenhuizen.
Met andere woorden: deze website geeft een overzicht van wat er het komende jaar / de komende jaren op de markt verwacht wordt, voor welke indicatie(s) en wat het gaat kosten.

Zoals uitgelegd wordt hieronder bij Toelating tot het basispakket horen intramurale weesgeneesmiddelen in principe meteen na registratie tot het basispakket. Ze stromen automatisch in, is de term hiervoor. Op basis van de horizonscan besluit het ministerie van VWS in uitzonderlijke gevallen dat een weesgeneesmiddel niet automatisch in het pakket komt. Deze Maatregel van Bestuur gaat in per 1 juli 2018. Criteria hiervoor zijn:

  • een verwacht macrokostenbeslag van meer dan € 40 miljoen
  • Kosten per behandeling van meer dan € 50.000 euro per jaar en een macrokostenbeslag van € 10 miljoen of meer.

Deze producten komen dan in de sluis en worden nader beoordeeld (zie Toelating tot het basispakket). Een voorbeeld hiervan is Spinraza voor de ziekte SMA. De middelen die thuis gebruikt kunnen worden en vergoed worden uit het Geneesmiddel Vergoedings Systeem (GVS), worden altijd door het Zorginstituut beoordeeld. De fabrikant dient hiervoor een vergoedingsdossier in.

Rol van de patiëntenorganisatie

De VSOP is lid van de regiegroep van de horizonscan. Er zijn 7 verschillende werkgroepen, per aandoening georganiseerd, waarin ruim 70 medisch specialisten, ziekenhuisapothekers, patiëntenorganisaties en zorgverzekeraars zitting hebben. In al deze werkgroepen zit een patiëntvertegenwoordiger. Op het gebied van zeldzame aandoeningen zijn dit Hanka Dekker, directeur VKS voor de metabole ziekten en Marcel Timmen, directeur Spierziekten Nederland, voor neurologische aandoeningen.  

Voor de PO’s is de horizonscan een bron van informatie om te weten welke nieuwe (wees)geneesmiddelen eraan komen. Bespreek de geneesmiddelen die voor jouw achterban relevant zijn met je wetenschappelijke adviesraad. Wat verwachten zij ervan en bij welke patiënten denken ze dat ze het middel gaan gebruiken? Wat zijn jullie opvattingen hierover? Mocht het weesgeneesmiddel beoordeeld gaan worden door het Zorginstituut dan zijn dit de zaken die bij de scopingbijeenkomst aan de orde komen.

Prijsstelling van het weesgeneesmiddel


De fabrikant bepaalt in eerste instantie de prijs van een geneesmiddel. Hij doet dit binnen de grenzen van de geldende wet- en regelgeving. In Nederland geldt de Wet Geneesmiddelen (WGP). Met deze wet worden de maximumprijzen van geneesmiddelen berekend. De WGP geldt voor alle geregistreerde geneesmiddelen. De prijs in Nederland mag niet hoger zijn dan het gemiddelde van vier ons omliggende landen (België, Frankrijk, Duitsland en het Verenigd Koninkrijk).
Let op: zoals gezegd bepaalt de fabrikant zelf de prijs van een geneesmiddel. Wat de prijs in de andere landen is, ligt ook in handen van de fabrikant. Kost een middel € 100,- of €1000,- of €100.000? Waarom krijgt het middel deze prijs? Welke factoren de fabrikant meeneemt in zijn prijsstelling is aan de beoordeling van de fabrikant zelf. De fabrikanten geven geen inzage in de manier waarop de prijs van een geneesmiddel tot stand komt.

Rol van de patiëntenorganisaties
De patiënt heeft geen invloed op de bepaling van de prijs van een geneesmiddel.
Een voorbeeld van de officiële prijsstelling ziet er als volgt uit:
De fabrikant stelt een prijs op. In België kost het middel € 100.000, in het VK £ 100.000 (= € 120.000), in Duitsland €145.000 en in Frankrijk 85.000.
De som van € 100.000 + € 120.000 + € 145.000 + € 85.000 = € 450.000.
Dit delen we door vier, hetgeen betekent dat de officiële Nederlandse prijs dan maximaal € 112.500 kan worden.

Wist je dat...
...het vaststellen van de prijs door de farmaceutische industrie rond het moment van markttoelating gebeurt?

... er in de meeste landen, na het vaststellen van de officiële prijs, wordt onderhandeld over wat er daadwerkelijk betaald gaat worden? In Nederland gebeurt dit ook. Soms centraal door het Bureau Financiele arrangementen van VWS, soms decentraal door ziekenhuizen en/of zorgverkeraars. De uitkomsten van de onderhandelingen zijn in alle landen geheim. Prijsonderhandelingen op landelijk niveau kunnen lang duren, tot wel zes maanden. In veel gevallen zijn PO's hier niet bij betrokken, soms zijn behandelaars zelfs niet betrokken en onderhandelt de apotheker samen met de afdeling inkoop. Vanuit de patient gezien is dit proces zeker voor verbetering vatbaar.

...de geneesmiddelenprijzen in andere landen binnen Europa elkaar beïnvloeden? Landen als Griekenland, Italië, Denemarken en Noorwegen staan onder invloed van bijna alle landen. Terwijl landen als Finland, Groot Brittannië, Spanje, België, Oostenrijk en Zweden zelf bepalen wat de prijs kan worden zonder dat één van de andere landen daar invloed op heeft.
.........Nederland in 2016 is gestart met een samenwerking met België, Luxemburg en Oostenrijk op het gebied van horizonscanning, vergoedingsbeoordeling en prijsonderhandeling in het BeNeLuxA overleg. In 2018 sloot Ierland zich hierbij aan. 

Toelating tot het basispakket - het Zorginstituut & de minister

In Nederland zijn er twee manieren om weesgeneesmiddelen vergoed te krijgen:

  1. Extramuraal via het geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS) onder Farmaceutische Zorg als het gaat om een weesgeneesmiddel dat thuis gebruikt wordt, zoals pillen of injecties onder de huid. Deze geneesmiddelen kunt u ophalen bij de openbare apotheek. Al deze GVS middelen worden beoordeeld door het Zorginstituut, dat is een wettelijke verplichting.
  2. Intramurale vergoeding bij gebruik binnen ziekenhuis onder de Medisch Specialistische Zorg. Dit zijn middelen voor behandeling in ziekenhuis/polikliniek (intraveneus, infuus & zogenoemde overgehevelde geneesmiddelen (reuma, kanker, groeihormoon, ivf middelen)). Ook middelen die onder verantwoordelijkheid van een medische specialist thuis worden gebruikt, de zogenaamde ziekenhuisverplaatste zorg, horen in deze groep.

Middelen uit de tweede groep, dus geregistreerde weesgeneesmiddelen, die in het ziekenhuis voorgeschreven worden, behoren in principe automatisch tot het basispakket. Soms worden nieuwe middelen echter door het Zorginstituut beoordeeld. De beoordeling van geneesmiddelen kan plaatsvinden als ze al in het pakket zitten, maar in uitzonderlijke gevallen kan de minister ook om een beoordeling vragen voordat een middel in het pakket komt (het geneesmiddel komt dan in ‘de sluis’, zie het onderdeel horizonscan). Deze selectie wordt gemaakt met gebruik van de Horizonscan en de criteria voor de sluis (zie boven) of op basis van criteria die het Zorginstituut Nederland zelf hanteert voor het risicogericht pakketbeheer.

Deze criteria voor risicogericht pakketbeheer zijn:

  • Het middel heeft een budgetimpact van > € 2,5 miljoen.
  • De markt kan zijn werk niet doen (er is bijvoorbeeld geen sprake van concurrentie omdat het middel de enige in zijn soort is)
  • Het middel draagt een ‘risico’ in zich, als er bijvoorbeeld twijfel is over de stand van wetenschap en praktijk (stand W&P). Maar ook als het onduidelijk is welke patiënten precies voordeel van de behandeling hebben of als er een risico bestaat voor gebruik buiten de doelgroep (off label).

Op de Werkagenda van het Zorginstituut Nederland kunt u zien welke beoordelingen er gaande zijn: https://www.zorginstituutnederland.nl/werkagenda


Rol van de patiëntenorganisaties:
De patiënten hebben geen invloed op het selectieproces dat bepaalt welke weesgeneesmiddelen beoordeeld worden.

GENEESMIDDELENBEOORDELING DOOR HET ZORGINSTITUUT

Het werk voor een geneesmiddelenbeoordeling wordt gedaan door het ZINL, het Zorginstituut Nederland. Zij adviseren het ministerie van VWS over een opname in het pakket. Het ministerie van VWS moet dat besluit vervolgens bekrachtigen. De minister besluit dus al dan niet tot een opname in het pakket.
Pakketcriteria zijn effectiviteit, (kosten) effectiviteit, noodzakelijkheid en uitvoerbaarheid.

Hier volgt een beschrijving van het traject van de geneesmiddelenbeoordeling van het Zorginstituut. Om tot een gedegen oordeel van een geneesmiddel te komen heeft het ZINL een aantal commissies en/of bijeenkomsten, te weten: een scopingsbijeenkomst, de Wetenschappelijke adviesraad met de geneesmiddelcommissie en de Advies Commissie Pakket. Voor GVS middelen is er geen scopingsbijeenkomst, voor de intramurale weesgeneesmiddelen die het ZINL gaat beoordelen wel. Voor de de duidelijkheid behandelen we eerst de procedure voor GVS middelen, die wettelijk gezien 90 dagen mag duren, maar in de praktijk wel eens langer duurt.

De wettelijke GVS procedure voor extramurale geneesmiddelen


1.de officiële vergoedingsaanvraag door de registratiehouder/fabrikant;
2.Het advies van het Zorginstituut aan de minister
3.Besluit van het Ministerie van VWS

Stap1. De fabrikant of de registratiehouder dient een vergoedingsdossier in bij het Zorginstituut, met een claim voor het therapeutisch effect.

Stap 2. Op basis van het dossier van de fabrikant en de gegevens in de literatuur schrijft ZINL een beoordelingsrapport. Tijdens de beoordeling kijken ze naar de therapeutische meerwaarde (hoeveel beter het middel is in vergelijking met wat er al op de markt is, de standaardzorg), kostenraming (wat het de zorgverzekeraars in totaal gaat kosten) en kosteneffectiviteit (of de kosten tegen de therapeutische meerwaarde opwegen). Unieke weesgeneesmiddelen komen over het algemeen op de zogenoemde bijlage 1B terecht omdat ze niet geclusterd kunnen worden met andere middelen die al op de markt zijn (deze geclusterde middelen staan op bijlage 1A). Dit beoordelingsrapport wordt besproken in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR).De leden van de WAR zijn onafhankelijke wetenschappers met een diverse achtergrond. De WAR beoordeelt het rapport en dan volgt een consultatieronde bij de belanghebbende partijen. De fabrikant, beroepsgroepen, zorgverzekeraars en patiëntenorganisaties zijn in de gelegenheid om schriftelijk inhoudelijk commentaar te leveren op de concept-beoordelingsrapporten. Na alle reacties te hebben bekeken, finaliseert de WAR het rapport. In veel gevallen baseert het Zorginstituut zijn definitieve advies over de opname van een geneesmiddel op het advies van de WAR en wordt het advies niet uitgebreid besproken in het bestuur.

Rol van de patiëntenorganisaties
De relevante patiëntenorganisaties leveren een schriftelijke reactie op het concept-WAR-rapport.

Wanneer er onduidelijkheid is over de therapeutische meerwaarde of wanneer de kosteneffectiviteit ongunstig is, wordt ook de Advies Commissie Pakket (ACP) bij de beoordeling betrokken. Is er volgens het ZIN sprake van therapeutische minderwaarde dan komt het middel niet voor vergoeding uit het basispakket in aanmerking en om deze reden dan ook niet voor bespreking bij de ACP. Dit zogenoemde bestuurlijk traject is bedoeld voor een weging van de maatschappelijke consequenties van het inhoudelijke oordeel van het Zorginstituut. Tijdens het bestuurlijk traject komen alleen procedurele en beleidsmatige onderwerpen aan bod die samenhangen met deze weging. De ACP weegt de maatschappelijke consequenties van de geneesmiddelbeoordeling op basis van de pakketcriteria. Deze criteria letten op effectiviteit, kosteneffectiviteit, noodzakelijkheid en uitvoerbaarheid. Vaak gaat het over de kosteneffectiviteit - is de meerwaarde van het geneesmiddel het geld ook echt waard? Of over noodzakelijkheid: heeft de patiënt de zorg echt nodig en kan hij het niet zelf betalen? Hier worden geen inhoudelijke beoordelingen meer besproken, dat gebeurt in de WAR. De belanghebbende partijen (artsen, patiënten en fabrikanten) krijgen de gelegenheid om hun visie op het geneesmiddel te geven. Dit kan zowel schriftelijk als mondeling. Na de partijen gehoord te hebben, adviseert het ACP over de maatschappelijke consequenties en stelt het advies vast.

Rol van de patiëntenorganisaties:
De patiëntenorganisaties kunnen een schriftelijke reactie of een mondelinge toelichting geven tijdens een ACP-vergadering. De mondelinge inspraak is beperkt tot tien minuten. De patiëntenorganisatie geeft haar visie, maar kan niet met de ACP in discussie.

Afronding ZINL-traject: het beoordelingsdossier is nu klaar en dit wordt naar de Raad van Bestuur van ZINL gestuurd. Zij stelt een definitief advies vast op basis van het wetenschappelijk advies van de WAR en het maatschappelijk advies van de ACP.

Rol van de patiëntenorganisaties:
Aan het eind van dit traject is geen structurele rol voor de patiëntenorganisaties meer. Toch kun je overwegen om de raad van bestuur nogmaals schriftelijk van je visie op de hoogte te brengen.

Stap 3. Besluit van het Ministerie van VWS
Het beoordelingsrapport en het advies van ZINL worden naar het ministerie van VWS in Den Haag gestuurd. Op basis van dit dossier neemt de minister van VWS een besluit: opname in het pakket, opname in het pakket onder voorwaarden, afwijzing (geen opname in het pakket) of het starten van de prijsonderhandelingen.

Rol van de patiëntenorganisaties:
Nadat ZINL zijn advies naar het ministerie van VWS heeft gestuurd kan de betreffende PO lobbyen bij het ministerie van VWS door hun visie ook daar onder de aandacht te brengen. Soms kan het helpen om daarnaast de kamerleden te informeren en kamervragen te laten stellen.

Beoordelingsprocedure volgens het Pakketbeheer Weesgeneesmiddelen (2015)

Deze procedure begint met een scopingsbijeenkomst gevolgd door een technisch overleg. Deze kunnen plaatsvinden voordat een nieuw middel op de markt is, bijvoorbeeld als de CHMP/EMA een zogenoemde Positive Opinion heeft afgegeven.

Wat wordt er besproken bij een scopingsbijeenkomst in het kader van pakketbeheer weesgeneesmiddelen?
De deelnemers van deze bijeenkomst bestaan uit afgevaardigden van het ministerie van VWS, ZINL, de zorgverzekeraars, de beroepsgroepen (de artsen) en de patiëntenorganisatie. Het doel is om van de beroepsgroep inzicht te krijgen in de onderzoeksresultaten, de positioneren van het middel in de behandeling, verwachte aantallen patiënten en de patiëntenselectie. Sommige van deze gegevens zijn al opgenomen in de horizonscan. Met elkaar wordt gesproken over de meerwaarde van het nieuwe geneesmiddel voor de patiënten. En er wordt gezamenlijk een strategie voor gepast gebruik ontwikkeld.

Rol van de patiëntenorganisaties
De relevante PO’s nemen deel aan dit overleg en kunnen hun eigen visie inbrengen. Het patiëntenperspectief kan hier nadrukkelijk toegelicht worden. Verder krijgt de patiëntenorganisatie zinvolle informatie over het verdere traject.

Wat wordt er besproken bij het technisch overleg?
Wie zitten hier aan tafel? De deelnemers zijn de beroepsgroep, ZINL, het ministerie van VWS en de patiënten. Doel is het verder uitdiepen van de gegevens uit de scopingsbijeenkomst.

Rol van de patiëntenorganisaties
De relevante PO’s nemen deel aan dit overleg. Met de verkregen informatie en het bijwonen van de scopingsbijeenkomst hebben de patiëntenorganisaties hun visie verder kunnen aanscherpen en/of bijstellen.

Wat zijn de mogelijke voorwaarden?
⦁    Behandeling met dit geneesmiddel mag alleen plaatsvinden in expertisecentra voor zeldzame aandoeningen (concentratie van zorg).
⦁    De patiëntengroep wordt strikt ingeperkt. Dit heet stratificatie.
⦁    De dosering wordt aangepast. Dit gebeurt vaak in een onderzoeksetting.
⦁    Er moeten start- en stopcriteria beschreven staan.
⦁    Er moet een register worden bijgehouden.
⦁    Opname in het pakket gebeurt pas na prijsonderhandelingen.
Al deze voorwaarden hebben als doel dat het geneesmiddel zo optimaal mogelijk ingezet wordt.

Een voorbeeld van een bijzonder traject voor stimuleren van gepast gebruik is de samenwerking Cure-i-HUS die door een ZonMw Goed Gebruik Geneesmiddelen project van de grond is gekomen.


Rol van de patiëntenorganisaties
PO’s en de behandelaars worden altijd betrokken en geraadpleegd over de mogelijkheden voor gepast gebruik en bij het afsluiten van een weesgeneesmiddelen-arrangement.

Het middel komt in de sluis - Prijsonderhandelingen (de “sluisprocedure”)

Als een geneesmiddel in de sluis geplaatst wordt, betekent dit dat het geneesmiddel voorlopig niet in het basispakket zit en dat de toegang voor patiënten vertraagd wordt. Op basis van het advies van ZINL over therapeutische meerwaarde en kosteneffectiviteit gaat de minister met de fabrikant in onderhandeling over de prijs. Bij een positieve onderhandeling kan het ministerie van VWS een verlaging van de uitgaven bewerkstelligen. Er wordt dan gesproken over een financieel arrangement tussen het ministerie en de fabrikant. Het product wordt dan alsnog toegelaten tot het pakket.

Welke middelen op dit moment in de sluis zitten kun je zien op de website van Farmatec, https://www.farmatec.nl/sluismiddelen

VWS heeft een speciaal bureau voor het voeren van onderhandelingen, het bureau financiële arrangementen. Zij onderhandelen over first in class, unieke, veelal innovatieve geneesmiddelen waarvoor geen vervangende middelen bestaan. 
De afspraken die door VWS worden gemaakt zijn geheim en worden niet gepubliceerd. In de praktijk betalen de ziekenhuizen de officiële prijs. Zij declareren de volledige prijs bij de zorgverzekeraars, die deze ook vergoeden aan de ziekenhuizen. Eén keer per jaar wordt er afgerekend. Dan stort de fabrikant via een betrouwbare derde partij (bijvoorbeeld een notaris) de korting terug, conform de afspraken met VWS. De derde partij verdeelt deze gelden dan over de verschillende zorgverzekeraars.

Rol van de patiëntenorganisaties
De patiënten hebben geen enkele invloed op de onderhandelingen binnen de sluis. Patiëntenorganisaties kunnen zich wel inzetten om bijvoorbeeld door een compassionate use programma het middel in deze periode beschikbaar te krijgen.