Registratie van weesgeneesmiddelen

Na het beëindigen van het onderzoek verloopt het proces verder. Een geneesmiddel kan pas op de Nederlandse markt komen als het geregistreerd is. Voor weesgeneesmiddelen gebeurt dat altijd op Europees niveau. De EMA (European Medicines Agency) is hiervoor verantwoordelijk. Binnen de EMA komen alle nationale registratie-autoriteiten van de EU-lidstaten bij elkaar en die beoordelen gezamenlijk de geneesmiddelen. Vanuit Nederland is het CBG (College ter Beoordeling van Geneesmiddelen) hierbij betrokken.
Bij de beoordeling wordt gekeken naar de werkzaamheid, de veiligheid en de kwaliteit. Een geneesmiddel wordt geregistreerd voor één of meer specifieke indicaties. Een indicatie is een specifieke aandoening, ziekte of klacht waarbij vastgesteld is dat het geneesmiddel werkt.


Rol van de patiëntenorganisatie en individuele patiënten: registreer uzelf als expert

Er is nog geen structurele rol voor patiënten(organisaties) in het registratieproces. In bepaalde gevallen worden patiënten door de EMA betrokken bij hun beoordelingsprocedure, vaak via Europese patiëntenorganisaties.  Er staat een lijst van in aanmerking komende organisaties hier op de EMA website.  Deze organisaties leveren leden aan de Patients' and Consumers' Working Party, een platform voor uitwisseling van informatie en discussie over zaken van gemeenschappelijk belang tussen EMA en patiënten en consumenten. 

Vanwege de toegenomen vraag en diversiteit van activiteiten biedt de EMA individuele patiënten en consumenten de mogelijkheid zich op te geven als individuele expert.  Hier vindt u meer informatie: 

Patiëntvertegenwoordiging in de diverse comités

In een aantal comités van de EMA zijn patiënten als lid betrokken. Dit betreft de COMP, het Committee on Orphan Medicinal Products, waarin 3 vertegenwoordigers van patiënten zitting hebben. Ook in het committee voor Advanced Therapies, de CAT, dat celtherapie, gentherapie en tissue-engineering producten beoordeelt hebben 4 patiëntvertegenwoordigers zitting, 2 leden en 2 plaatsvervangers. Ook in het Pediatric committee (PDCO) en het PRAC dat de Geneesmiddelbewaking na marktoelating doet zitten patiëntvertegenwoordigers.

Wist u dat...
… het beoordelingsproces bij de EMA, vanaf het indienen van het dossier door de fabrikant tot het goedkeuren door de EMA, ongeveer een jaar in beslag neemt? Zo’n twintig procent van de middelen wordt afgekeurd, omdat de effectiviteit of de veiligheid onvoldoende aangetoond is.

Toekenning van de handelsvergunning in de EU
 

Als het beoordelingsproces goed verloopt dan geeft het comité voor geneesmiddelen voor mensen, de CHMP, een positief advies aan de Europese Commissie voor het verlenen van een handelsvergunning aan de fabrikant in de gehele EU. Dit noemt men een positive opinion van de CHMP. Over het algemeen neemt de EU dit advies over en is de handelsvergunning 67 dagen na Positive Opinion een feit. Nuttige achtergrondinformatie over de beoordelingsprocedure vindt u in het Europees Publiek Assessment Report (EPAR). Een verkorte versie (EPAR medicine overview genoemd) hiervan is in alle talen van de EU beschikbaar op de EMA website. Ook de volledige productinformatie kunt u vinden op de website van de EMA en van het CBG.

Voor weesgeneesmiddelen geldt dat de COMP in deze periode nogmaals beoordeelt of de status van weesgeneesmiddel gehandhaafd kan blijven, om in aanmerking te komen voor de 10 jaar marktexclusiviteit.
Criteria hiervoor zijn:

  • Is er sprake van aanzienlijk voordeel (significant benefit) van het geneesmiddel ten opzichte van de standaard behandeling?
  • Zijn er geen vergelijkbare weesgeneesmiddelen voor de ziekte op de markt. Is het middel niet in essentie gelijk aan geneesmiddelen die al als weesgeneesmiddel voor deze aandoening geregistreerd zijn?

 
De COMP maakt ook een rapport over haar beoordeling over het wel of niet behouden van de weesgeneesmiddelstatus. Dit rapport is niet publiekelijk toegankelijk maar kan wel opgevraagd worden bij de EMA (lees Guide on access to unpublished documents). Het is een nuttig rapport voor belangenbehartigers om te gebruiken bij het vaststellen van de plaats van het middel in de behandeling. Het rapport heet ‘ EMA/COMP position on review of criteria for orphan designation of an orphan medicinal product submitted for marketing authorisation application’ , gevolgd door de naam van het product.


Wilt u meer weten over aanzienlijk voordeel, in essentie gelijk zijn etc. van weesgeneesmiddelen?

Als u meer wilt weten over aanwijzing tot weesgeneesmiddel, de toetsing hiervan bij de toekenning van de handelsvergunning en de nationale beoordelingen die volgen, lees dan hier het document dat de EMA opgesteld heeft ter gelegenheid van zeldzame ziektendag 2018. De VSOP heeft een Nederlandse vertaling hiervan gemaakt.