Ontwikkeling van weesgeneesmiddelen

Klinisch geneesmiddelonderzoek

Op deze pagina staat informatie voor patiëntenorganisaties over klinisch (geneesmiddelen) onderzoek. De laatste jaren is er meer onderzoeksgeld beschikbaar gekomen voor geneesmiddelenonderzoek bij zeldzame aandoeningen. Om dat onderzoeksgeld goed in te zetten worden patiëntenorganisaties (al dan niet als voorwaarde gesteld door de subsidiegever) gevraagd betrokken te zijn bij het opstellen, uitvoeren en beoordelen van onderzoek of onderzoeksvoorstellen. Lang niet altijd beschikt een patiëntenorganisatie over voldoende kennis om aan dat verzoek gehoor te geven. Om patiëntenorganisaties op weg te helpen en hun kennis op het gebied van klinisch onderzoek te vergroten is op deze website beschikbare Nederlandstalige informatie over dit onderwerp overzichtelijk bij elkaar gezet.

1. Schematische weergave onderzoeksfases

De ontwikkeling van een geneesmiddel gaat in verschillende fasen. Dat hele proces is aan strenge Europese en Nederlandse wetten en regels gebonden, om de kwaliteit en veiligheid van een geneesmiddel te bewaken. Voordat het geneesmiddel geregistreerd kan worden, moet het dat vaststaande proces doorlopen. Dat proces doorlopen gebeurt zorgvuldig en dat kost tijd. Dat betekent dat er jaren kunnen zitten tussen de ontdekking van een geneesmiddel en het moment dat een patiënt het middel kan krijgen.

Een overzicht van die verschillende fasen is te vinden bij:

De informatie waarnaar verwezen wordt (link) in bovenstaande tekst is ontwikkeld door EUPATI en valt onder licentie CC BY-NC-SA 4.0

2. De 10 stappen naar de ontwikkeling van een geneesmiddel

Gemiddeld duurt het ruim 12 jaar voordat een nieuw geneesmiddel beschikbaar komt voor patiënten. De ontwikkeling van een geneesmiddel gaat in verschillende stappen. Ten eerste komen de stappen van de “ Preklinische fase” , de fasen waarbij het middel wordt getest in cellen en proefdieren op werkzaamheid en veiligheid (en dus nog niet op mensen wordt onderzocht) en daarna de stappen uit de “ klinische fase”, waarbij het middel op mensen wordt onderzocht.

Preklinische fasen:

Klinische fasen:

Alle informatie waarnaar verwezen wordt (links) in bovenstaande tekst is ontwikkeld door EUPATI en valt onder licentie CC BY-NC-SA 4.0

3. Speciale doelgroepen in klinische onderzoeken

De 10 stappen naar de ontwikkeling van een geneesmiddel beschrijven de standaard procedure bij geneesmiddelontwikkeling. Er zijn echter groepen in de algemene bevolking waarbij het nodig is speciaal onderzoek te doen. Meer informatie hierover is te vinden bij:

De informatie waarnaar verwezen wordt (link) in bovenstaande tekst is ontwikkeld door EUPATI en valt onder licentie CC BY-NC-SA 4.0

4. Kinderen: speciale maatregelen en voorwaarden bij ontwikkeling geneesmiddel

De ontwikkeling van geneesmiddelen voor kinderen vereist speciale maatregelen en voorwaarden. Deze maatregelen en voorwaarden zijn nodig om kinderen te beschermen tegen overmatige schade tijdens het ontwikkelingsproces van het geneesmiddel. Meer informatie over de speciale overwegingen bij een geneesmiddel dat gebruikt wordt door kinderen (pediatrisch gebruik) is te lezen bij:

De informatie waarnaar verwezen wordt (link) in bovenstaande tekst is ontwikkeld door EUPATI en valt onder licentie CC BY-NC-SA 4.0

5. Een overzicht: ontwikkeling van geneesmiddelen bij kinderen

Onderzoek van geneesmiddelen bij kinderen is nog niet zo lang gemeengoed. In de jaren 60 werden medicijnen wel op werkzaamheid getest bij volwassenen, maar niet bij kinderen. Ook vandaag de dag wordt ruim de helft van de geneesmiddelen die gebruikt worden bij de behandeling van kinderen ‘ off-label’  gebruikt. Een overzicht van het ontwikkelen van geneesmiddelen voor kinderen is hier te lezen:

De informatie waarnaar verwezen wordt (link) in bovenstaande tekst is ontwikkeld door EUPATI en valt onder licentie CC BY-NC-SA 4.0

6. Speciale status voor (wees)geneesmiddelen - Orphan Designation & PRIME

Geneesmiddelen voor een zeldzame aandoening worden weesgeneesmiddelen genoemd (orphan drugs). Voor dit soort geneesmiddelen worden soms extra mogelijkheden gecreëerd. Zo is het bijvoorbeeld mogelijk om bij de ‘European medicines Agency’ (EMA) een zogenaamde ‘aanwijzing tot weesgeneesmiddel’ (orphan designation) aan te vragen. Dit geeft de ontwikkelaars van het geneesmiddel de mogelijkheid om tegen een aangepast tarief ondersteuning te krijgen. Ze krijgen dan bijvoorbeeld wetenschappelijk advies, maar ook hulp bij het opstellen van het protocol voor de klinische studie (protocol assistence). Meer informatie over deze ondersteuning is te lezen op de website van de EMA. Let op! Deze informatie is in het Engels.

Daarnaast is er ook een aparte status te verkrijgen voor geneesmiddelen waarvan verwacht wordt dat het een enorm positieve invloed heeft op een aandoening. Bijvoorbeeld als er een ernstige aandoening is waarvoor nog geen geneesmiddel beschikbaar is en er een grote onvervulde medische behoefte is ('unmet medical need'). Als men dan een werkzame stof heeft gevonden die misschien de eerste stap in die richting is, dan kan het van grote betekenis zijn voor patiënten. Men verwacht dat het middel dan een zogenaamde ‘game changer’ kan zijn. In die situatie kan het middel een PRIME-status krijgen. Dit betekent dat de ontwikkelaars van het geneesmiddel gedurende het ontwikkeltraject bij de EMA intensief begeleid worden. Ze hebben dan een vaste contactpersoon bij de EMA. Ook komt het geneesmiddel in principe in aanmerking voor versnelde beoordeling tijdens de registratiefase. Het doel is dat het geneesmiddel zo snel mogelijk beschikbaar komt voor patiënten. Zie voor meer informatie over de PRIME-status, de website van de EMA. Let op! Ook deze informatie is in het Engels

7. Meer informatie over geneesmiddelenontwikkeling

Mocht u meer willen lezen over het proces van geneesmiddelenontwikkeling, kijk dan in de Toolbox van EUPATI. Deze Toolbox is zowel op trefwoorden te doorzoeken als per categorie. De 12 categorieën waarover informatie te vinden is bij EUPATI zijn:

  • Basis van medicijnontwikkeling
  • Farmacoepidemiologie
  • Health Technology Assessment
  • Non-klinische studies
  • Beoordeling van baten en risico’s
  • Geneesmiddelregistratie
  • Het ontdekken van nieuwe geneesmiddelen
  • Typen geneesmiddelen
  • Farmaceutische ontwikkelingen
  • Gepersonaliseerde geneesmiddelen
  • Klinische ontwikkeling en geneesmiddelstudies
  • Veiligheid van geneesmiddelen

De informatie waarnaar verwezen wordt (link) in bovenstaande tekst is ontwikkeld door EUPATI en valt onder licentie CC BY-NC-SA 4.0

8. Ondersteuningsmogelijkheden

Het ontwikkelproces speelt zich op wereld- of Europees niveau af. VSOP of PO’s zitten hier over het algemeen niet aan tafel. Er is nog geen officiële rol voor patiëntenorganisaties. Wel worden patiënten ad hoc betrokken door de farmaceutische industrie. Dit gebeurt vaak via de Europese Patiëntenorganisatie van de betreffende aandoening. 
Patiëntenorganisaties die actief betrokken willen worden bij geneesmiddelontwikkeling op Europees niveau, maar niet goed weten waar te beginnen, kunnen zich wenden tot EURORDIS. EURORDIS ondersteunt patiëntvertegenwoordigers voor zeldzame ziekten voor deelname bij:

  • European medicines Agency (EMA) wetenschappelijke commissies en werkgroepen
  • Protocol ondersteuning
  • Wetenschappelijke advies groepen bij de Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP)
  • Andere bijeenkomsten zoals discussies over richtlijnen en risicomanagement programma’s.

EURORDIS organiseert ook jaarlijks de “EURORDIS Summerschool”. Dit is een training voor patiëntenvertegenwoordigers om kennis op te doen en in de toekomst deel te kunnen nemen aan onderzoek en ontwikkeling van geneesmiddelen. U vindt meer informatie over alle ondersteuningsmogelijkheden van EURORDIS op hun website. Let op! Deze informatie is in het Engels.

In het Asterix-project zijn producten ontwikkeld (‘leaflets’) die patiëntvertegenwoordigers kunnen ondersteunen bij het opzetten van klinische studies voor weesziekten. Deze producten kunt u vinden op de website van het Asterix. Let op! Deze informatie is in het Engels.