>>Weesgeneesmiddelen

Weesgeneesmiddelen

Een handreiking voor belangenbehartigers

Weesgeneesmiddelen zijn medicijnen om zeldzame aandoeningen te voorkomen, te behandelen of vast te stellen. De term wees- komt van de Engelse term Orphan (= wees) drug (= geneesmiddel).

Het ontwikkelen, toelaten op de markt en het toegankelijk maken van deze weesgeneesmiddelen voor patiënten zijn ingewikkelde processen, gebonden aan strenge regels. Uiteenlopende partijen spelen hierin een rol, ook patiëntenorganisaties. De informatie op deze webpagina geeft een overzicht van de processen en betrokken organisaties die de beschikbaarheid van weesgeneesmiddelen in Nederland bepalen. Waar kunt u als belangenbehartiger invloed op uitoefenen? Deze informatie voorziet u van kennis, voorbeelden en tips om zelf in actie te komen.

De reis van een weesgeneesmiddel van ontdekking tot gebruik door de patiënt doorloopt verschillende fasen. Graag leggen we uit wat precies verstaan wordt onder weesgeneesmiddelen en hoe het proces van ontdekking tot gebruik door de patiënt verloopt. Daarnaast vertellen we welke leerzame bijeenkomsten er worden georganiseerd voor belangenbehartigers van patiënten.
We bieden daarom de informatie aan in de volgende hoofdstukken:

Bij het samenstellen van de informatie op deze webpagina’s is gebruik gemaakt van de uitgave ‘De reis van het medicijn’ van de Nederlandse Federatie van Kankerpatiëntenorganisaties (2016). Deze uitgave richt zich met name op belangenbehartigers van kankergeneesmiddelen en vindt u via deze link: https://nfk.nl/contact/nieuwsbericht/article/reis-van-het-medicijn/
Als u het boekje wilt ontvangen dan kunt u mailen naar communicatie@nfk.nl

Van laboratorium naar de patiënt: De reis van een centraal geregistreerd medicijn
In 2019 heeft de EMA een mooi boekje uitgebracht uitgebracht over de reis die een medicijn aflegt op weg naar een Europese handelsvergunning. Alle stappen in het proces staan beschreven:

  1. het onderzoek
  2. wetenschappelijk advies
  3. beoordeling van het medicijn
  4. beslissing van de Europese Commissie
  5. discussie op nationaal niveau over toegang en prijsstelling
  6. wat er gebeurt als een medicijn op de markt is

Ook de procedures zoals wetenschappelijk advies of protocol assistentie, de verschillende werkgroepen en comités en hoe patiënten, zorgverleners en andere experts worden betrokken staan beschreven.
Een handige inleiding voor ieder die zich met de ontwikkeling van (wees)geneesmiddelen bezig houdt.
U vind het via deze link: https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/laboratory-patient-journey-centrally-authorised-medicine_en.pdf